Zeldzame kankers: veeg ze niet op een hoop!

In een glashelder artikel* dat onlangs gepubliceerd is, breekt prominent sarcoom-onderzoeker Paolo Casali (Istituto Nazionale Tumori, Milaan) een lans voor het afzonderlijk beoordelen van zeldzame kankers in klinische onderzoeken, en ze vooral niet bij elkaar te vegen om een grotere studie te krijgen.

Het aantal zeldzame kankers loopt in de honderden. Het is zelfs zo dat, van alle kanker-diagnoses die tegenwoordig gesteld worden, één op de vijf een zeldzame kanker betreft. Een logische consequentie daarvan is dat sommige zeldzame kankers jaarlijks maar enkele (of minder) worden gediagnosticeerd. Voor onderzoek naar een dergelijk type kanker is een heel klein groepje mensen beschikbaar, en dat maakt het toepassen van statistiek lastig. In ieder geval betekent het een grote onzekerheid in de resultaten.

Het is aantrekkelijk om verschillende soorten zeldzame kanker samen te voegen in een onderzoek, zodat je een grotere groep deelnemers hebt. Casali benadrukt dat dit het gevaar oplevert dat verschillende typen kanker met elkaar vergeleken worden die niets gemeen hebben, behalve dat ze niet veel voorkomen. Dan worden de spreekwoordelijke appels worden met peren vergeleken.

Door de resultaten niet uit te splitsen naar het type kanker bestaat de kans belangrijke informatie over het hoofd te zien. Dit geldt overigens niet alleen voor klinische studies, maar bijvoorbeeld ook bij onderzoeken naar hoe patiënten met hun ziekte omgaan of kwaliteit van leven.

Het is beter om resultaten te beoordelen per type kanker en een grotere statistische onzekerheid op de koop toe te nemen. Zeldzame kankers heten niet voor niets zeldzaam.

*P.G. Casali, L. Licitra, A.M. Frezza en A. Trama, “Rare cancers”: not all together in clinical studies!, Annals of Oncology (2022), online gepubliceerd op 3 februari 2022.